Um estudo para testar um medicamento oral, Belumosudil, em combinação com corticosteróides em participantes com pelo menos 12 anos de idade com doença crônica do enxerto versus hospedeiro recém-diagnosticada.

Até 5 anos

Critério de inclusão:

• Os pacientes devem ter pelo menos 12 anos de idade inclusive, no momento da assinatura do consentimento informado
• Participantes que foram submetidos a TCH alogênico com DECHc moderada a grave recém-diagnosticada de acordo com o diagnóstico de consenso do NIH e critérios de estadiamento (2014)
• Participantes que necessitam de tratamento sistêmico com corticosteroides para DECHc
• Participantes que não receberam nenhum tratamento sistêmico prévio para DECHc (incluindo ECP) ​​QUEBRADELINHA - Se os participantes estiverem recebendo outros agentes imunossupressores para profilaxia ou tratamento de DECH aguda, a dose deve estar abaixo do limite pré -definido no protocolo
• Peso corporal ≥ 40kg
• O uso de anticoncepcionais por homens e mulheres deve ser consistente com as regulamentações locais relativas aos métodos contraceptivos para aqueles que participam de estudos clínicos.
• Os participantes ou seu representante legal autorizado devem ser capazes de dar consentimento informado e assinado

Critério de exclusão:

Os participantes são excluídos do estudo se algum dos seguintes critérios se aplicar:

Condições médicas

• Recidiva histológica da doença subjacente após HCT alogênico mais recente
• Doença linfoproliferativa pós-transplante nas 4 semanas anteriores à randomização
• Participantes do sexo feminino que estão grávidas ou amamentando
• Incapaz de tolerar uma dose equivalente de prednisona de corticosteróides ≥ 1 mg/kg/dia Terapia prévia/concomitante
• O participante teve exposição anterior para belumosudil.
• Recebeu qualquer tratamento sistêmico anterior para DECHc com a seguinte exceção: Corticosteróides para DECHc recebidos dentro de 7 dias antes da administração planejada de ME somente se for do interesse do participante.

Experiência anterior/concorrente em estudo clínico

• Recebeu quaisquer agentes de investigação, ou qualquer dispositivo ou procedimento de investigação, ou terapia proibida para este estudo dentro de 28 dias ou 5 meias-vidas de eliminação antes da randomização, o que for mais longo Avaliações diagnósticas
• Karnofsky (se idade ≥ 16 anos)/Lansky (se idade <16 anos) Pontuação de Desempenho < 60
• Plaquetas <50 x 109/L. Não é permitida transfusão de plaquetas nos 3 dias anteriores ao exame hematológico de triagem
• Contagem absoluta de neutrófilos (CAN) <1,0 x 109/L. Não é permitido que o uso do fator estimulador de colônias de granulócitos (G-CSF) atinja esse nível durante a triagem
• Taxa estimada de filtração glomerular (TFGe) <30 mL/min/1,73 m2 usando a fórmula variável MDRD-4 (se idade ≥18 anos ) ou usando a fórmula Bedside Schwartz (se idade <18 anos)
• Aspartato aminotransferase (AST) e/ou alanina aminotransferase (ALT) >3 x LSN sem DECHc hepática (ou >5 × LSN se devido a DECHc com DECHc hepática)
• Bilirrubina total >1,5 × (ULN) (>3 × LSN se síndrome de Gilbert)
• O participante tem volume expiratório forçado em 1 segundo (FEV1) do previsto ≤39% ou pontuação pulmonar de 3 de acordo com o diagnóstico de consenso do NIH e critérios de estadiamento ( 2014)
• História ou outra evidência de doença grave ou quaisquer outras condições que tornariam o participante, na opinião do Investigador, inadequado para o estudo (como síndromes de má absorção, doença psiquiátrica mal controlada ou doença arterial coronariana)
• História conhecida de doença humana vírus da imunodeficiência (HIV)
• Doença viral ativa, incluindo vírus da hepatite B (HBV) ou vírus da hepatite C (HCV)
• Infecção ativa não controlada por citomegalovírus (CMV) e vírus Epstein-Barr (EBV). As infecções são consideradas controladas se a terapia apropriada tiver foi instituída e, no momento da triagem, não há sinais de piora da infecção de acordo com o julgamento do investigador
• Diagnosticado ou tratado para outra doença maligna que não a doença de base, o TCH alogênico foi indicado, dentro de 3 anos antes da randomização, com exceção da ressecção completa do carcinoma basocelular ou carcinoma espinocelular da pele, uma malignidade in situ ou câncer de próstata de baixo risco após terapia curativa
• Incapaz de engolir comprimidos
• Participante não adequado para participação, qualquer que seja o motivo, conforme julgado pelo Investigador, incluindo médico ou condições clínicas ou participantes potencialmente em risco de descumprimento dos procedimentos do estudo
• Quaisquer infecções ativas e não controladas avaliadas como clinicamente significativas pelo Investigador

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Código do estudo:

NCT06143891

Tipo de estudo:

Intervencional

Data de início:

janeiro / 2024

Data de finalização inicial:

setembro / 2028

Data de finalização estimada:

setembro / 2028

Número de participantes:

240

Aceita voluntários saudáveis?

Não