Um Programa de Extensão Rollover (REP) para avaliar a segurança e a tolerabilidade a longo prazo do Iptacopan/LNP023 de rótulo aberto em participantes com nefropatia primária por IgA

Este é um programa de extensão roll-over (REP) multicêntrico, aberto e não randomizado para:

• CLNP023X2203, um estudo de Fase II que investiga os efeitos de variação de dose de LNP023 oneficácia, farmacocinética (PK), farmacodinâmica (PD), segurança e tolerabilidade em pacientes com IgAN primária, e
• CLNP023A2301, um estudo de Fase III, investigando a eficácia, farmacocinética (PK), farmacodinâmica (PD), segurança e tolerabilidade de LNP023 em pacientes com IgAN primária.

Sujeitos que concluírem os estudos CLNP023X2203 e CLNP023A2301 com o medicamento do estudo, que desejam continuar o tratamento e que atendem aos requisitos de inclusão/exclusão do programa de extensão roll over, terão a oportunidade de receber iptacopan até:

• 3 anos a partir do LPFV deste estudo CLNP023A2002B, ou
• o participante não obtém mais benefício do iptacopan de acordo com o Investigador, ou
• o perfil benefício-risco do produto na IgAN não é mais positivo, ou
• início de hemodiálise de manutenção, transplante renal ou eGFR < 15mL /min/1.73m2 , ou
• o produto torna-se comercialmente disponível em um país específico após o lançamento do produto e posterior reembolso para IgAN, quando aplicável, ou
• se um pedido de marketing ou reembolso de um produto experimental for rejeitado/não realizado em uma região/ país para a indicação em estudo ou o que ocorrer antes

Critérios de Inclusão:

• Para LNP023X2203, os participantes devem ter concluído a parte 1 ou a parte 2 do ensaio. Para LNP023A2301, os participantes devem ter concluído todo o estudo principal definido como o período de tratamento completo de 24 meses.
• eGFR* ≥ 20 ml/min/1,73m2

*eGFR calculado usando a fórmula CKD-EPI (ou fórmula MDRD modificada de acordo com grupos étnicos específicos e diretrizes práticas locais)

• De acordo com o julgamento clínico do investigador, o participante pode se beneficiar ao receber o open - tratamento de bula de iptacopan 200 mg duas vezes por dia
• A vacinação prévia contra infecções por Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae e Haemophilus influenzae deve estar atualizada (ou seja, quaisquer reforços necessários administrados de acordo com os regulamentos locais.
• Todos os participantes devem estar em regime de cuidados de suporte de IECA ou BRA * de acordo com as diretrizes do KDIGO.
• participantes que não estão tomando as doses recomendadas do KDIGO por apresentarem alergia ou intolerância documentada a IECA e BRA são elegíveis para o estudo. 2, ou estudos CLNP023A2301 ou prematuros retirou-se ly de qualquer estudo por qualquer motivo.
• Evidência de obstrução urinária grave ou dificuldade de micção; qualquer distúrbio do trato urinário que não seja IgAN na triagem e antes da dosagem com LNP023.
• Lesão renal aguda (LRA) atual (dentro de 4 semanas após a administração do medicamento do estudo no REP)
• Presença de Glomerulonefrite Rapidamente Progressiva (RPGN), conforme definido por declínio de 50% na TFGe nos últimos 3 meses.
• Participantes tratados com imunossupressores ou outros agentes imunomoduladores, como, mas não limitados a, ciclofosfamida, rituximabe, infliximabe, eculizumabe, canaquinumabe, micofenolato de mofetil (MMF) ou micofenolato de sódio (MPS), ciclosporina, tacrolimus, sirolimus, everolimus e/ou exposição sistêmica a corticosteroides (>7,5 mg/dprednisona/equivalente de prednisolona) dentro de 5 meias-vidas da respectiva medicação ou 90 dias antes da primeira administração do medicamento do estudo, o que for mais curto. Rituximabre requer 180 dias de lavagem.
• Uso de outras drogas experimentais no momento da inscrição, ou em 5 meias-vidas da inscrição ou em 30 dias, o que for maior.
• Histórico de infecções invasivas recorrentes causadas por organismos encapsulados, como meningococo e pneumococo.

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Código do estudo:

NCT04557462

Tipo de estudo:

Intervencional

Data de início:

setembro / 2021

Data de finalização inicial:

maio / 2032

Data de finalização estimada:

maio / 2032

Número de participantes:

500

Aceita voluntários saudáveis?

Não