Avalie a segurança, tolerabilidade e eficácia a longo prazo do Iptacopan em participantes do estudo com SHUa

A visita da Linha de Base/Dia 1 do estudo de extensão é equivalente à visita de Fim do Tratamento do estudo principal. O estudo começará no Dia 1, seguido por visitas ao local a cada 4 meses durante o período de tratamento do estudo. Uma tele-visita de Acompanhamento de Segurança deve ser realizada 7 dias após o último tratamento do estudo para coletar informações sobre Eventos Adversos.

Critério de inclusão:

1. O consentimento informado assinado deve ser obtido antes da participação no estudo de extensão aberto

2. Disposto e capaz de cumprir o cronograma de atividades do estudo

3. Participantes que completaram o período completo de tratamento do estudo de qualquer "anterior" Ensaio clínico de Fase 3 com iptacopan patrocinado pela Novartis em SHUa, ainda estão em tratamento do estudo com iptacopan e obtêm benefícios dele de acordo com o julgamento do investigador

4. As vacinações anteriores contra infecções por Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae e Haemophilus influenzae devem estar atualizadas (ou seja, quaisquer reforços necessários devem ser administrado de acordo com as diretrizes locais)

Critério de exclusão:

1. Tratamento concomitante com qualquer inibidor de complemento, bem como tratamento concomitante com qualquer um dos medicamentos proibidos

2. Qualquer comorbidade ou condição médica (incluindo, mas não se limitando a qualquer atividade sistêmica bacteriana, viral ou fúngica infecção ou malignidade) que, na opinião do Investigador, poderia colocar o participante em risco

3. Infecção ativa ou história de infecções invasivas recorrentes causadas por bactérias encapsuladas como Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae ou Haemophilus influenzae

4. História de hipersensibilidade ao iptacopan ou seu excipientes ou a medicamentos de classes químicas semelhantes

5. Mulheres grávidas ou amamentando (lactantes)

6. Mulheres com potencial para engravidar, definidas como todas as mulheres fisiologicamente capazes de engravidar, a menos que estejam usando métodos contraceptivos eficazes durante a dosagem do medicamento experimental e para 1 semana após a interrupção do medicamento experimental.

Outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados.

Código do estudo:

NCT05795140

Tipo de estudo:

Intervencional

Data de início:

maio / 2024

Data de finalização inicial:

dezembro / 2032

Data de finalização estimada:

janeiro / 2033

Número de participantes:

150

Aceita voluntários saudáveis?

Não