Eficácia e Segurança de Iptacopan (LNP023) em Pacientes Adultos com Síndrome Hemolítico-Urêmica Atípica Sem Tratamento com Inibidores do Complemento

O estudo foi concebido como um estudo multicêntrico, de braço único, aberto para demonstrar a eficácia e segurança de LNP023 (iptacopan) em uma dose de 200 mg duas vezes ao dia em pacientes adultos com SHUa sem tratamento prévio para terapia com inibidor complementar (incluindo anti- anticorpo C5). O estudo incluirá aproximadamente 50 participantes e avaliará os efeitos do iptacopan em uma variedade de avaliações de eficácia relevantes para SHUa, incluindo parâmetros hematológicos e renais, necessidade de diálise, alterações no estágio da doença renal crônica (DRC), bem como resultados relatados pelo paciente (PRO) para fadiga e qualidade de vida.

Principais critérios de inclusão:

• Pacientes adultos com evidência de microangiopatia trombótica ativa (TMA), incluindo trombocitopenia, evidência de hemólise e lesão renal aguda
• Vacinações contra infecções por Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae e Haemophilusinfluenzae são necessárias antes do início do tratamento do estudo. Se o paciente não tiver sido vacinado anteriormente, ou se for necessário um reforço, a vacina deverá ser administrada de acordo com as regulamentações locais, pelo menos 2 semanas antes da primeira administração do medicamento em estudo. Se o tratamento do estudo tiver que começar antes de 2 semanas após a vacinação ou antes da vacinação ser administrada, o tratamento antibiótico profilático deve ser administrado no início do tratamento do estudo e por pelo menos 2 semanas após a vacinação

Principais critérios de exclusão:

• Tratamento com inibidores do complemento, incluindo anti- Anticorpo C5
• Deficiência de ADAMTS13 (<10% de atividade ou <0,1U/ml) e/ou Síndrome hemolítico-urêmica relacionada à toxina Shiga (STx-SHU) e/ou Teste de Coombs direto positivo
• SHU relacionada à exposição a medicamentos identificada ou SHU relacionado a defeitos genéticos conhecidos do metabolismo da cobalamina C ou conhecido diacilglicerol quinase ε (DGKE) mediado aSHU
• Receber PE/PI, por 14 dias ou mais, antes do início da triagem para TMA

atual - Transplante de medula óssea (TMO)/ transplante de células-tronco hematopoiéticas (TCTH), transplante de coração, pulmão, intestino delgado, pâncreas ou fígado

• Pacientes com sepse ou infecção sistêmica grave ativa bacteriana, viral (incluindo COVID-19) ou fúngica, infecção sistêmica que confunde um diagnóstico preciso de aSHUou impede a capacidade de controlar a doença SHUa, infecção ativa (ou histórico de infecções invasivas recorrentes) causada por bactérias encapsuladas
• Doença renal sugestiva de outra doença que não SHUa ou de insuficiência renal crônica ou história familiar de doença renal genética não mediada por complemento
• Doença hepática ou lesão hepática na triagem
• Esclerose sistêmica (esclerodermia), lúpus eritematoso sistêmico (LES), positividade ou síndrome para anticorpos antifosfolípides
• Hemodiálise crônica ou peritoneal

Outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados

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Código do estudo:

NCT04889430

Tipo de estudo:

Intervencional

Data de início:

janeiro / 2022

Data de finalização inicial:

dezembro / 2025

Data de finalização estimada:

janeiro / 2026

Número de participantes:

50

Aceita voluntários saudáveis?

Não