Eficácia e segurança da terapia com tisagenlecleucel em pacientes brasileiros com doenças malignas de linfócitos B

Os participantes elegíveis serão pacientes pediátricos (<18 anos) e adultos (com 18 anos ou mais) com doenças malignas de células B que receberam tisagenlecleucel por meio de ambiente comercial ou uso fora de especificação (OOS) no Brasil. Coletaremos dados prospectivamente e complementaremos as informações faltantes com coleta retrospectiva de dados, quando necessário. Prevê-se que aproximadamente 200 pacientes serão inscritos na coorte ao longo de 5 anos, divididos entre as indicações do estudo.

Por se tratar de um estudo não intervencionista, nenhuma administração do medicamento do estudo ou aplicação de questionários será obrigatória por este protocolo. O estudo consistirá em uma "Pré-infusão" e um "Período de acompanhamento pós-infusão" por até 15 anos após a infusão de tisagenlecleucel. Todos os pacientes serão acompanhados até o óbito ou última consulta agendada, o que ocorrer primeiro.

Para o estudo, as fases “pré-infusão” e “acompanhamento pós-infusão” são definidas como:

• “Pré-infusão” consistirá nas informações do paciente desde o momento do diagnóstico até um pouco antes da infusão com tisagenlecleucel.
• A informação de “Acompanhamento Pós-infusão” compreenderá qualquer informação a partir da infusão de tisagenlecleucel.

Critério de inclusão:

Os pacientes elegíveis para inclusão neste estudo devem atender aos seguintes critérios:

1. Pacientes que recebem infusão de tisagenlecleucel em ambiente comercial ou uso fora da especificação (OOS), E

2. O consentimento informado assinado deve ser obtido antes para participação no estudo, E

Para TODOS os participantes:

3. Pacientes de qualquer sexo com idade entre 0-17 anos (denominados pediátricos) com diagnóstico de LLA de células B recidivante/refratária que receberam infusão de tisagenlecleucel, OU

4. Pacientes de qualquer sexo, com idade entre 18 e 25 anos (nomeados como adultos) - com diagnóstico de LLA de células B recidivante/refratária que recebeu infusão de tisagenlecleucel, OU

Para participantes DBLCL e FL:

5. Pacientes de qualquer sexo com 18 anos ou mais, que foram diagnosticados com Linfoma difuso de grandes células B recidivante/refratário e recebeu infusão de tisagenlecleucel.

Critérios de exclusão:

1. Pacientes que não consentiram com a coleta de dados.

2. Pacientes que receberam infusão de tisagenlecleucel como parte de qualquer ensaio clínico intervencionista.

---

---

---

---

---

Código do estudo:

NCT05541341

Tipo de estudo:

Observacional

Data de início:

novembro / 2023

Data de finalização inicial:

dezembro / 2038

Data de finalização estimada:

dezembro / 2038

Número de participantes:

200

Aceita voluntários saudáveis?

Não