Registro de Doenças de Fabry e Subregistro de Gravidez

O Registro de Fabry é um programa estritamente observacional internacional, multicêntrico e contínuo que rastreia os resultados clínicos de rotina para pacientes com doença de Fabry, independentemente do estado do tratamento.

Nenhuma intervenção experimental está envolvida; os pacientes do Registro passam por avaliações clínicas e recebem os cuidados determinados pelo médico assistente do paciente.Os objetivos principais do Registro são:- Aumentar a compreensão da variabilidade, progressão e história natural da doença de Fabry, incluindo mulheres heterozigotas com a doença;- Auxiliar a comunidade médica da Fabry no desenvolvimento de recomendações para o monitoramento de pacientes e relatórios sobre os resultados dos pacientes para ajudar a otimizar o atendimento ao paciente;- Caracterizar e descrever a população Fabry como um todo;- Para avaliar a segurança e eficácia a longo prazo do Fabrazyme®Fabry Pregnancy Sub-registro: Este sub-registro é um programa multicêntrico, internacional, longitudinal, observacional e voluntário projetado para rastrear os resultados da gravidez para qualquer mulher grávida inscrita no Fabry Registry, independentemente de ela estar recebendo terapia específica para a doença (como terapia de reposição enzimática com agalsidase beta) e independentemente do produto comercial com o qual ela pode ser tratada. Os dados do subregistro também são usados para atender a vários requisitos regulamentares globais, para apoiar o desenvolvimento/reembolso de produtos e para outros fins de pesquisa e não relacionados à pesquisa. Nenhuma intervenção experimental é dada; assim, um paciente será submetido a avaliações clínicas e receberá tratamento padrão conforme determinado pelo médico do paciente. Se uma paciente consentir com este Sub-registro, serão coletadas informações sobre o histórico médico e obstétrico, gravidez e nascimento da paciente e, se uma paciente consentir com a coleta de dados de seu bebê, os dados sobre o crescimento infantil até o 36º mês pós-parto serão coletados.