Um estudo de extensão de JR-141-BR21 em pacientes com mucopolissacaridose II

Critérios de inclusão:

• Pacientes que terão concluído o ensaio clínico JR-141-BR21.
• Capaz de fornecer consentimento por escrito por si mesmo, a menos que o paciente tenha menos de 18 anos no momento do processo de consentimento informado, ou não seja possível obter consentimento do próprio paciente devido à sua deficiência intelectual associada à MPS II.
• No caso de paciente menor de 18 anos ou do qual não seja possível obter o consentimento devido à deficiência intelectual associada ao MSPII, poderá ser incluído desde que o consentimento por escrito possa ser fornecido pelo representante legal; porém, por escrito o consentimento deve ser obtido também do próprio paciente, sempre que possível.

Critérios de Exclusão:

• Recusa em assinar o termo de consentimento livre e esclarecido.
• Incapaz de realizar os procedimentos do estudo, exceto testes neurocognitivos.
• TMO/TCTH com enxertia anterior.
• Julgados pelo investigador ou subinvestigador como impossibilitados de realizar punção lombar, incluindo aqueles que apresentam dificuldade em se posicionar para punção lombar devido a contratura articular ou que possam apresentar dificuldade respiratória durante o processo de punção lombar.
• Julgado pelo investigador ou subinvestigador como inelegível para participar do estudo devido a um histórico de alergia grave ou sensibilidade a medicamentos.
• Caso contrário julgado pelo investigador ou subinvestigador como inelegível para participar do estudo em consideração à segurança do sujeito.

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Código do estudo:

NCT03708965

Tipo de estudo:

Intervencional

Data de início:

janeiro / 2019

Data de finalização inicial:

março / 2024

Data de finalização estimada:

março / 2024

Número de participantes:

19

Aceita voluntários saudáveis?

Não