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Um estudo para determinar a eficácia e segurança de Tividenofusp Alfa (DNL310) vs Idursulfase em participantes pediátricos com mucopolissacaridose tipo II neuropática (nMPS II) ou não neuronopática (nnMPS II)

Patrocinado por: Denali Therapeutics Inc.

Atualizado em: 05 de junho de 2024
Distúrbios metabólicos e nutricionais Mucopolissacaridoses Mucopolissacaridose II
Recrutando

Status de recrutamento

Crianças

Faixa etária

Todos

Sexo

Fase 2/Fase 3

Fase do estudo

Resumo:

Este é um estudo de Fase 2/3, multirregional, de dois braços, duplo-cego, randomizado, ativo (padrão de tratamento) da eficácia e segurança do tividenofusp alfa (DNL310), um sistema nervoso central experimental (SNC). )-terapia de reposição enzimática (TRE) penetrante para mucopolissacaridose tipo II (MPS II). Os participantes de

também podem se qualificar para entrar em uma fase de tratamento aberto com DNL310 ou idursulfase com base em critérios pré-especificados.

Saiba mais:

Principais critérios de inclusão:

  • Participantes com idade ≥2 a <6 anos (Coorte A) ou ≥6 a <17 anos (Coorte B)
  • Diagnóstico confirmado de MPS II (para Coorte A, nMPS II; para Coorte B, nnMPS II )
  • Estar em terapia de reposição enzimática (TRE) de manutenção e ter tolerado idursulfase por no mínimo 4 meses antes da triagem

Principais critérios de exclusão:

  • Ter uma mutação documentada de outros genes ou diagnóstico genético responsável pelo atraso no desenvolvimento
  • Recebeu anteriormente um iduronato Terapia gênica com 2-sulfatase (IDS) ou terapia com células-tronco
  • Recebeu qualquer ERT de MPS direcionado ao SNC dentro de 6 meses antes da triagem
  • Tem contraindicação para punções lombares e/ou ressonância magnética (RM)
  • Participou de qualquer outro estudo de medicamento experimental ou usou um medicamento experimental nos 60 dias anteriores à triagem ou pretende receber outro medicamento experimental durante o estudo

tividenofusp alfa
Droga

Intravenous repeating dose

idursulfase
Droga

Intravenous repeating dose

Instituto Fernandes Figueira
Recrutando Rio De Janeiro

Contato principal: Amanda Aragao / amandaaragao@aluno.fiocruz.br

Investigador: Dafne Horovitz, MD / Principal Investigator

Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA) - PPDS
Recrutando Porto Alegre / Rio Grande do Sul

Contato principal: Roberta Souto / rsouto@hcpa.edu.br

Investigador: Carolina Fischinger Moura de Souza, MD / Principal Investigator

Código do estudo:
NCT05371613
Tipo de estudo:
Intervencional
Data de início:
julho / 2022
Data de finalização inicial:
dezembro / 2025
Data de finalização estimada:
dezembro / 2025
Número de participantes:
54
Aceita voluntários saudáveis?
Não
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Fonte: clinicaltrials.gov

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