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Status de recrutamento
Faixa etária
Sexo
Fase do estudo
O objetivo principal é:
Avaliar o efeito de pozelimabe + cemdisiran no funcionamento diário que é impactado por sinais e sintomas em pacientes com miastenia gravis generalizada sintomática (gMG)Os objetivos secundários do estudo são:- Avaliar o efeito de pozelimab + cemdisiran (ou seja, combinação) e cemdisiranmonoterapia em:- Sinais de miastenia gravis (MG) avaliados pelo médico e força muscular- Funcionamento diário que é afetado por sinais e sintomas em pacientes com MGg sintomática (somente monoterapia com cemdisiran).- Proporção de pacientes com melhora na função diária que é impactada por sinais e sintomas de MG- Proporção de pacientes que apresentam melhora nos sinais de MG e na força muscular avaliada pelo médico- Qualidade de vida relacionada à saúde- Proporção de pacientes com sintomas mínimos de MG- Sinais e sintomas de MG relatados por pacientes e médicos- Avaliar a segurança e tolerabilidade de pozelimabe + cemdisiran e cemdisiranmonoterapia- Avaliar a concentração de pozelimabe total no soro- Avaliar as concentrações de cemdisiran e seus metabólitos no plasma- Avaliar a imunogenicidade do pozelimabe- Avaliar a concentração de C5 total no plasma- Avaliar a imunogenicidade do cemdisiran- Estudar o efeito de pozelimab + cemdisiran e cemdisiran em monoterapia na ativação do complemento
Mais detalhes...DBTP- Plano de tratamento duplo-cego (24 semanas) ETP - Plano de tratamento de extensão (28 semanas) OLTP-Plano de tratamento aberto (68 semanas) Período de acompanhamento fora do tratamento (52 semanas)
Principais critérios de inclusão:
1. Pacientes do sexo masculino ou feminino ≥18 anos de idade na triagem (ou ≥ idade legal de maioridade com base nas regulamentações locais, o que for mais antigo)
2. Paciente com diagnóstico documentado de miastenia gravis (MG) com base no histórico médico e apoiado por avaliações anteriores conforme descrito no protocolo
3. História anterior documentada de teste sorológico positivo ou resultado positivo durante triagem de anticorpos anti-receptor de acetilcolina (AChR) ou anticorpos anti-LRP4.
4. Miastenia Gravis Foundation of America (MGFA) Classificação Clínica Classe II para triagem IVaat
5. Pontuação de Miastenia Gravis-Atividades de Vida Diária (MG-ADL) ≥6 na triagem. Os itens oculares não devem contribuir com mais de 50% da pontuação total da MG-ADL
6. Atualmente recebendo um inibidor de acetilcolinesterase ou razão documentada para não usar terapia com inibidor de acetilcolinesterase por investigador 7. Atualmente recebendo terapia imunossupressora (TSI) para MG, ou razão documentada pela qual o paciente não está tomando um IST por investigador
8. Se estiver atualmente recebendo um IST, não há previsão de alteração da dosagem do IST antes da randomização ou durante o período de tratamento duplo-cego (DBTP). Principais critérios de exclusão de QUEBRADELINHA:
1. Pacientes com perfil de anticorpos positivo apenas para tirosinequinase muscular específica (MuSK) (a positividade de MuSK é baseada em uma história anterior documentada de teste sorológico positivo para anticorpos para MuSK ou um resultado positivo durante a triagem
2. História de timectomia nos 12 meses anteriores à triagem ou planejado durante o estudo
3. História de timoma maligno (pacientes com estágio 1 podem ser inscritos) ou história de câncer nos últimos 5 anos, exceto para câncer de pele basocelular adequadamente tratado, células escamosas câncer de pele ou câncer cervical in situ
4. Crise miastênica ou Miastenia Gravis Foundation of America (MGFA) Classe V dentro de 1 mês após a triagem
5. Nenhuma vacinação meningocócica documentada nos 5 anos anteriores à consulta de triagem, a menos que a vacinação seja administrada durante o período de triagem e antes do início do tratamento do estudo
6. Contraindicação conhecida para vacinas meningocócicas (grupo ACWY conjugada e grupo Bvacinas) conforme descrito no protocolo
7. Pacientes que necessitam de antibióticos para profilaxia meningocócica e têm contraindicação, advertência ou precaução que impeça o uso de penicilina antibióticos da classe e alternativos à penicilina planejados para serem usados para profilaxia, ou história de intolerância que leva à descontinuação desses antibióticos
8. Antígeno de superfície da hepatite B positivo ou ácido ribonucleico (RNA) do vírus da hepatite C durante a triagem. NOTA: Casos com interpretação pouco clara devem ser discutidos com o monitor médico
9. História de infecção por HIV ou teste positivo na triagem de acordo com os requisitos locais
NOTA: Aplicam-se outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo
Subcutaneous administration as described in the protocol
SC administration as described in the protocol
SC administration as described in the protocol
SC administration as described in the protocol
Contato principal: Sergio Semeraro Jordy / +5511982244071 / sergio.jordy@gmail.com
Contato principal: Edmar Zanoteli / 5511975157 / zanoteli@terra.com.br
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