Eficácia da Azacitidina Oral Plus Melhor Cuidado de Suporte como Terapia de Manutenção em Indivíduos com Leucemia Mielóide Aguda (LMA) em Remissão Completa

Este é um estudo de Fase 3 internacional, multicêntrico, controlado por placebo, com desenho duplo-cego, randomizado e de grupos paralelos em indivíduos com LMA de novo ou LMA secundária a diagnóstico prévio de síndromes mielodisplásicas (SMD) ou leucemia mielomonocítica crônica (CMML ) com idade ≥ 55 anos, que estão em primeira RC/RCi após terapia de indução com ou sem quimioterapia de consolidação. O estudo consiste em 3 fases; a fase de pré-randomização (fase de triagem), a fase de tratamento e a fase de acompanhamento.

O estudo é alterado para incluir uma fase de extensão (EP). O EP permite que os participantes que estão atualmente recebendo azacitidina oral e que estão demonstrando benefício clínico conforme avaliado pelo investigador, continuem recebendo azacitidina oral após a revelação pelo patrocinador até que atendam aos critérios para descontinuação do estudo ou até que a azacitidina oral se torne disponível comercialmente e seja reembolsada. Além disso, todos os participantes no braço placebo e os participantes que foram descontinuados da fase de tratamento (independentemente do braço de randomização) e continuaram na fase de acompanhamento serão acompanhados para sobrevivência no EP.

Critérios-chave de inclusão:

1. Participantes do sexo masculino ou feminino ≥ 55 anos de idade

2. Leucemia mieloide aguda (LMA) de novo, confirmada histologicamente, ou LMA secundária a doença mielodisplásica prévia ou LMMC (leucemia mielomonocítica crônica)

3. Primeiro completo remissão (CR)/ remissão completa com recuperação incompleta do hemograma (CRi) com terapia de indução com quimioterapia intensiva com ou sem terapia de consolidação em 4 meses (+/- 7 dias após alcançar CR ou CRi)

4. Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) status de desempenho - 0, 1, 2, 3

Principais Critérios de Inclusão na Fase Estendida do estudo:

A critério do Investigador e com a aprovação do patrocinador, os participantes que atenderem a todos os seguintes critérios de elegibilidade são elegíveis para entrar na fase de extensão:

1. Todos os participantes foram randomizados para o braço de azacitidina oral ou placebo e estão continuando no tratamento t fase ou fase de acompanhamento do estudo CC-486-AML-001;

• Os participantes randomizados para o braço de tratamento com azacitidina oral e continuando na fase de tratamento demonstrando benefício clínico conforme avaliado pelo investigador são elegíveis para receber azacitidina oral na fase de extensão (EP);
• Os participantes randomizados no braço placebo do estudo não receberão azacitidina oral no EP, mas serão acompanhados quanto à sobrevivência no EP;
• Os participantes que se encontram em fase de acompanhamento continuarão a ser seguidos para sobrevivência no EP;

2. Participantes que tenham assinado o consentimento informado para o EP do estudo;

3. Participantes que não atendem a nenhum dos critérios para descontinuação do estudo

Critérios-chave de exclusão:

1. AML com inversão (inv)(16), translocação = t(8;21), t(16;16), t (15;17), ou t(9;22)ou evidência molecular de tais translocações

2. Transplante prévio de medula óssea ou células-tronco

3. Alcançou CR/CRi após terapia com agentes hipometilantes

4. Diagnóstico de doença maligna dentro últimos 12 meses

5. Leucemia comprovada do sistema nervoso central (SNC)

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Código do estudo:

NCT01757535

Tipo de estudo:

Intervencional

Data de início:

abril / 2013

Data de finalização inicial:

julho / 2019

Data de finalização estimada:

dezembro / 2024

Número de participantes:

472

Aceita voluntários saudáveis?

Não