Eficácia, segurança e tolerabilidade a longo prazo do LNP023 em C3G

O objetivo deste estudo de extensão é coletar dados de eficácia, segurança e tolerabilidade de longo prazo em participantes elegíveis recebendo iptacopan de rótulo aberto após completar o tratamento no estudo de Fase II de glomerulopatia C3 (C3G) CLNP023X2202 ou no estudo de Fase III C3G CLNP023B12301. As avaliações de eficácia e segurança na visita de 9 meses deste estudo de extensão em combinação com dados do CLNP023X2202 (linha de base mais 3 meses de tratamento) proporcionaram a oportunidade de avaliar os efeitos do iptacopan em potenciais desfechos para o ensaio de Fase III em C3G em 12 meses de tratamento. Além disso, a inscrição de participantes do estudo CLNP023B12301 permite uma avaliação a longo prazo da persistência dos efeitos observados após 6 meses (pacientes CLNP023B12301 randomizados para o braço placebo) ou 12 meses (pacientes CLNP023B12301 randomizados para o braço iptacopan) de tratamento com iptacopan. Estas avaliações de eficácia a longo prazo podem ser comparadas com dados de controlo históricos/simultâneos disponíveis em bases de dados relevantes do mundo real em doentes C3G e utilizadas como informação de apoio para efeitos de registo. Espera-se que o estudo de extensão continue até que o medicamento se torne comercialmente disponível e acessível (previsto para aproximadamente 66 meses), ou o perfil benefício-risco não seja mais positivo, ou o programa seja descontinuado por razões comerciais ou estratégicas. O estudo

CLNP023X2202 inscreveu pacientes C3G com doença renal nativa (Coorte A) e pacientes C3G que foram submetidos a transplante renal e apresentam recorrência de C3G (Coorte B); CLNP023B12301 inscreverá apenas pacientes com rins nativos.

"Linha de base" refere-se à visita do Dia 1 (pré-dose) de CLNP023X2202 ou CLNP023B12301, enquanto a visita do Dia 1 para este estudo de extensão C3G (CLNP023B12001B) é identificada como "Dia de Extensão 1".

Critério de inclusão:

• Os pacientes devem ter completado o período de tratamento do ensaio CLNP023X2202 ou CLNP023B12301 do medicamento em estudo

Critério de exclusão:

• Comorbidades concomitantes graves, por exemplo, doença cardíaca avançada (classe IV da NYHA), hipertensão arterial pulmonar grave (classe da OMS IV), ou qualquer doença ou condição médica que, na opinião do investigador e patrocinador, possa impedir o paciente de tolerar LNP023 com segurança ou cumprir os requisitos do estudo
• Participantes com infecção sistêmica bacteriana, viral ou fúngica sistêmica ativa nos 14 dias anteriores à triagem, ou presença de febre ≥ 38oC (100,4oF) nos 7 dias anteriores à triagem.
• História ou diagnóstico atual de anormalidades no ECG indicando risco significativo de segurança para os indivíduos
• História de HIV ou qualquer outra doença de imunodeficiência

Código do estudo:

NCT03955445

Tipo de estudo:

Intervencional

Data de início:

outubro / 2019

Data de finalização inicial:

outubro / 2024

Data de finalização estimada:

dezembro / 2028

Número de participantes:

94

Aceita voluntários saudáveis?

Não