ELEMENT-MDS: Um estudo para comparar a eficácia e segurança do luspatercept em participantes com síndrome mielodisplásica (SMD) e anemia que não recebem transfusões de sangue

Critérios de inclusão

• O participante possui diagnóstico documentado de SMD de acordo com a Organização Mundial da Saúde (OMS) 2016 que atende à classificação IPSS-R de doença de risco muito baixo, baixo ou intermediário, (risco intermediário ≤ 3,5 pontuação IPSS-R) confirmado via aspirado de medula ósseae:.

i) < 5% de blastos na medula óssea e < 1% de blastos no sangue periférico.

• O participante não é dependente de transfusão (DTN) com base nos critérios do IWG2018.
• Participante nunca recebeu tratamento com agente estimulador de eritropoiese (AEE).
• O participante apresenta nível basal de eritropoietina sérica endógena (sEPO) ≤ 500 U/L.
• Participante apresenta sintomas de anemia:.

i) O participante registra uma pontuação de gravidade "moderada" ou superior em pelo menos 1 item do PGI-Site de fadiga, fraqueza, falta de ar ou tontura realizado durante o período de triagem.

• O participante tem uma concentração média de Hb basal antes da randomização de ≤ 9,5 g/dL. A Hb média é definida como a média de todas as medições de Hb centrais/locais/pré-transfusão disponíveis durante as 16 semanas anteriores à randomização (com um mínimo de 2 medições pelo menos 1 semana de intervalo). Somente níveis de Hb > 21 dias após uma transfusão são aceitáveis. A última medição deve ocorrer dentro de 35 dias após a randomização.

Critérios de exclusão

• Participante com SMD secundária (isto é, SMD que se sabe ter surgido como resultado de lesão química ou tratamento com quimioterapia e/ou radiação para outras doenças).
• Participante com histórico conhecido de diagnóstico de LMA.
• Participante com histórico de acidente vascular cerebral (incluindo acidente vascular cerebral isquêmico, embólico e hemorrágico), ataque isquêmico transitório, trombose venosa profunda (incluindo proximal e distal), embolia pulmonar ou arterial, trombose arterial ou outra trombose venosa nos 6 meses anteriores à randomização.
• Participante com histórico de aplasia eritrocitária pura e/ou anticorpo contra eritropoetina.
• Aplicam-se outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo.

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Código do estudo:

NCT05949684

Tipo de estudo:

Intervencional

Data de início:

outubro / 2023

Data de finalização inicial:

junho / 2027

Data de finalização estimada:

março / 2030

Número de participantes:

360

Aceita voluntários saudáveis?

Não