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Faixa etária
Sexo
Fase do estudo
Este estudo clínico de Fase III avaliará o impacto do BMN 270 (em comparação com a profilaxia de FVIII) no número de episódios hemorrágicos, independentemente do tratamento de reposição de FVIII exógeno no período de avaliação de eficácia (EEP) (da Semana 5 pós-infusão de BMN 270 (Dia do Estudo 33) ou o fim da profilaxia para FVIII mais o período de washout (3 dias para produtos de meia-vida padrão ou derivados de plasma e 5 dias para produtos de meia-vida estendida), o que ocorrer depois, até a última visita pelo corte de dados.
para a análise de 2 anos, doravante referida como "Profilaxia Pós-FVIII até a Última Visita"). O estudo também avaliará o impacto do BMN 270 (em comparação com a profilaxia do FVIII) em: o número de episódios de sangramento que requerem tratamento exógeno com FVIII na "Profilaxia Pós-FVIII até a Última Visita", atividade do FVIII medida pelo ensaio de substrato cromogênico na Semana 104 após administração intravenosa infusão de BMN 270, uso de terapia de reposição de FVIII exógeno em "Profilaxia Pós FVIII até a Última Visita", resultados de qualidade de vida relacionados à saúde relatados pelo paciente na semana 104 após infusão intravenosa de BMN 270. O estudo também avaliará a segurança do BMN 270.
Mais detalhes...Critério de inclusão:
1. Homens ≥ 18 anos de idade com hemofilia A e níveis residuais de FVIII ≤ 1 UI/dL comprovados pela história médica, no momento da assinatura do termo de consentimento livre e esclarecido.
2. Deve estar em terapia profilática de reposição de FVIII por pelo menos 12 meses antes do início do estudo.
3. Tratado/exposto a concentrados de FVIII ou crioprecipitado por no mínimo 150 dias de exposição (DEs).
4. Nenhum histórico anterior documentado de um inibidor detectável de FVIII e resultados de um ensaio Bethesda ou ensaio Bethesda com modificação de Nijmegen de menos de 0,6 unidades Bethesda (BU) em 2 ocasiões consecutivas com pelo menos uma semana de intervalo nos últimos 12 meses. Critérios de exclusão de QUEBRADELINHA:
1. Anticorpos pré-existentes detectáveis para o capsídeo do vírus adeno-associado 5 (AAV5).
2. Qualquer evidência de infecção ativa ou qualquer distúrbio imunossupressor, exceto infecção pelo HIV
3. Qualquer evidência de infecção ativa ou qualquer distúrbio imunossupressor, incluindo infecção pelo HIV (efetivo a partir da Emenda 3 do Protocolo)
4. Disfunção hepática significativa.
5. Biópsia hepática prévia mostrando fibrose significativa.
6. Evidência de qualquer distúrbio hemorrágico não relacionado à hemofilia A.
7. Contagem de plaquetas < 100 x 10^9/L.
8. Creatinina ≥ 1,5 mg/dL.
9. Cirrose hepática de qualquer etiologia avaliada por ultrassonografia hepática.
10. Hepatite B crônica ou ativa.
11. Hepatite C ativa.
12. Malignidade ativa, exceto câncer de pele não melanoma.
13. História de malignidade hepática.
14. História de eventos tromboembólicos arteriais ou venosos.
15. Trombofilia hereditária ou adquirida conhecida, incluindo condições associadas ao risco tromboembólico aumentado, como fibrilação atrial.
Adeno-Associated Virus Vector-Mediated Gene Transfer of Human Factor VIII in Hemophilia A
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