Segurança e eficácia a longo prazo de Efanesoctocog Alfa (BIVV001) em pacientes previamente tratados com hemofilia A

Os participantes receberão o BIVV001 uma vez por semana para um total de pelo menos 100 dias de exposição ao BIVV001 (incluindo a exposição durante um estudo parental do BIVV001, se aplicável). Os participantes terão a oportunidade de continuar neste estudo por até 4 anos, a menos que o BIVV001 esteja disponível comercialmente em seu país participante aplicável.

Critério de inclusão:

• Para participantes passando para o Braço A
• Participantes que completaram os estudos EFC16923, EFC16925, Braço B ou Braço C do estudo atual, ou qualquer outro estudo BIVV001 potencial.
• Masculino ou Feminino
• Para participantes novos no BIVV001 (Braços B e C)
• Participantes com hemofilia A grave, definida como <1 UI/dL (<1%) atividade endógena de FVIII conforme documentado por testes laboratoriais centrais em triagem ou em registros médicos históricos de um laboratório clínico demonstrando atividade coagulante de FVIII <1% (FVIII:C) ou um genótipo documentado conhecido por produzir hemofilia A grave.
• Tratamento prévio para hemofilia A (profilaxia ou sob demanda) com qualquer recombinante e/ou FVIII derivado de plasma, ou crioprecipitado para pelo menos 150 DEs ou 50 DEs para participantes com idade <6 anos.
• Contagem de plaquetas ≥100.000 células/μL na triagem.
• Um participante sabidamente positivo para anticorpos contra o vírus da imunodeficiência humana (HIV), previamente documentado ou identificado em avaliações de triagem, deve ter os seguintes resultados antes da inscrição: contagem de linfócitos CD4 >200 células/mm³ e carga viral <400.000 cópias /mL
• Masculino
• Somente para o Braço B: participantes chineses
• Somente para o Braço C: cirurgia de grande porte planejada dentro de 6 meses após o Dia 1.

Critérios de exclusão:

• Para participantes rolando para o Braço A
• Resultado positivo do inibidor, definido como ≥0,6 unidades Bethesda (BU)/mL.
• Participação em outro estudo.
• Para participantes novos no BIVV001 (Braço B e Braço C)
• Qualquer doença hepática clinicamente significativa concomitante que, na opinião do Investigador, tornaria o participante inadequado para inscrição. Isto pode incluir, mas não está limitado a, cirrose, hipertensão portal e hepatite aguda.
• Infecção bacteriana, fúngica ou viral ativa grave (exceto hepatite crônica ou HIV) presente dentro de 30 dias após a triagem.
• Outros distúrbios de coagulação conhecidos além da hemofilia A.
• História de hipersensibilidade ou anafilaxia associada a qualquer produto com FVIII.
• História de teste de inibidor positivo (para FVIII) definido como ≥0,6 BU/mL, ou qualquer valor maior ou igual ao ponto de corte de sensibilidade inferior para laboratórios com pontos de corte para detecção de inibidor entre 0,7 e 1,0 BU/mL , ou sinais ou sintomas clínicos de resposta diminuída às administrações de FVIII. A história familiar de inibidores não excluirá o participante.
• Resultado positivo do teste inibidor (FVIII), definido como ≥0,6 BU/mL na triagem.
• Tratamento com ácido acetilsalicílico (AAS) ou antiplaquetários que não sejam anti-inflamatórios não esteroides (AINEs) nas 2 semanas anteriores à triagem.
• Tratamento com AINEs superior à dose máxima especificada nas informações de prescrição regional nas 2 semanas anteriores à triagem.
• Tratamento sistêmico nas 12 semanas anteriores à Triagem com quimioterapia e/ou outras drogas imunossupressoras (exceto para tratamento do vírus da hepatite C [HCV] ou HIV).
• Uso de Emicizumabe nas 20 semanas anteriores à triagem.
• Cirurgia de grande porte nas 8 semanas anteriores à triagem.

As informações acima não pretendem conter todas as considerações relevantes para a potencial participação de um paciente em um ensaio clínico.

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Código do estudo:

NCT04644575

Tipo de estudo:

Intervencional

Data de início:

fevereiro / 2021

Data de finalização inicial:

janeiro / 2027

Data de finalização estimada:

janeiro / 2027

Número de participantes:

261

Aceita voluntários saudáveis?

Não