Um ensaio clínico do medicamento de estudo (marstacimab) em pacientes pediátricos com hemofilia A ou hemofilia B

Critério de inclusão:

• Participantes do sexo masculino, com idade apropriada e peso mínimo exigido
• Participantes de 12 a 17 anos devem ter pelo menos 25 kg no momento do consentimento.
• Participantes de 6 a 11 anos deverão ter no mínimo 19kgs no momento do consentimento.
• O peso mínimo exigido para participantes de 1 a 5 anos será determinado.
• Participantes com diagnóstico de hemofilia A grave ou hemofilia B moderadamente grave a grave
• Os participantes devem ter pelo menos 1 ano de diário e/ou prontuários médicos disponíveis nos quais infusões de agente de substituição ou bypass exógeno de FVIII ou FIX e episódios de sangramento hemofílico foram consistentemente documentados ao longo de nos 12 meses anteriores ao momento do consentimento.

Os participantes inscritos na Coorte Não Inibidores também devem atender aos seguintes critérios:

• Nenhum inibidor detectável atual e nenhum histórico documentado de inibidores nos 5 anos anteriores ao consentimento
• Deve ter pelo menos 50 dias de exposição à reposição de FVIII/FIX produtos
• Devem estar em pelo menos 80% de conformidade com um regime de profilaxia de rotina estável e eficaz com produtos de reposição de FVIII/FIX, por pelo menos 12 meses antes do consentimento

Os participantes inscritos na Coorte de Inibidores também devem atender aos seguintes critérios:

• Documentação do inibidor de alto título atual (≥5 BU/mL); ou inibidor de baixo título atual (<5 BU/mL) refratário à reposição de FVIII ou FIX e com recuperação de FVIII ou FIX <60% do esperado nos 12 meses anteriores ao momento do consentimento
• Participantes que documentaram inibidores durante terapia de reposição de fator mas que não atendem aos critérios de inibidor quantitativo alto descritos no boletim anterior no momento da triagem (por exemplo, participante com um inibidor de alto título previamente documentado ≥5 BU/mL) e cuja condição impede a reexposição com FVIII ou substituição de FIX pode ser considerada para elegibilidade caso a caso, com discussão e acordo do monitor médico da Pfizer.
• Participantes com hemofilia A com regime de tratamento sob demanda com ≥12 episódios de sangramento ou participantes com hemofilia B com regime de tratamento sob demanda com ≥8 episódios de sangramento (espontâneo ou traumático) necessitando de tratamento com fator de bypass nos 12 meses anteriores ao consentimento informado
• Os participantes devem estar em regime de tratamento de bypass sob demanda durante os 12 meses anteriores ao consentimento informado

Critério de exclusão:

• doença arterial coronariana, trombótica ou isquêmica conhecida, incluindo doença trombofílica congênita ou adquirida, como antitrombina III, mutação do fator V de Leiden, protrombina Mutação 20210, atividade da proteína C, atividade da proteína S e síndrome antifosfolipídica.
• Procedimento cirúrgico planejado conhecido durante o período planejado do estudo
• Defeito hemostático conhecido diferente de hemofilia A ou B
• Resultados laboratoriais anormais de hematologia, função renal ou hepática na triagem
• Outra condição médica ou psiquiátrica aguda ou crônica que pode aumentar o risco associado com participação no estudo ou administração do produto experimental ou pode interferir na interpretação dos resultados do estudo e, no julgamento do investigador
• Indivíduos com reação alérgica conhecida ou hipersensibilidade à proteína de hamster ou outros componentes da intervenção do estudo
• Profilaxia de rotina atual com agente bypass, não - terapia de coagulação sem reposição de fator (por exemplo, emicizumabe), ou qualquer tratamento prévio com produto de terapia genética para tratamento de hemofilia
• Participantes com inibidores que estão sendo tratados com regime de tratamento profilático com agente de bypass, e, participantes que já receberam não- terapia de hemofilia baseada em fatores (por exemplo, fitusiran, concizumabe, emicizumabe) será considerada caso a caso, somente após discussão e acordo entre o investigador e o monitor médico da Pfizer
• Uso regular de medicamentos imunomoduladores (por exemplo, IVIG, rotina corticosteróides sistêmicos, rituximabe)
• Uso de antifibrinolíticos sistêmicos, medicamentos que podem aumentar o risco de sangramento e certos antiinflamatórios não esteróides dentro de 120 horas após a primeira dose da intervenção do estudo e durante o estudo
• Uso contínuo ou planejado de ITI, ou profilaxia com reposição de FVIII ou FIX a qualquer momento após o início do tratamento com intervenção do estudo
• Participação em outros estudos envolvendo medicamento(s) experimental(is) ou vacina(s) experimental(is) dentro de 30 dias (ou conforme determinado pelas exigências locais) ou 5 meias-vidas antes de entrada no estudo ou durante a participação no estudo
• Exposição prévia ao marstacimabe durante a participação em outros estudos clínicos com marstacimabe
• Contagem de células CD4 ≤200/uL se HIV positivo
• ECG anormal de relevância clínica que pode afetar a segurança do participante ou a interpretação dos resultados do estudo
• Investigador membros da equipe do centro diretamente envolvidos na condução do estudo e seus familiares, membros da equipe do centro supervisionados pelo investigador e funcionários patrocinadores e delegados patrocinadores diretamente envolvidos na condução do estudo e seus familiares

Código do estudo:

NCT05611801

Tipo de estudo:

Intervencional

Data de início:

dezembro / 2022

Data de finalização inicial:

setembro / 2028

Data de finalização estimada:

setembro / 2028

Número de participantes:

100

Aceita voluntários saudáveis?

Não