Um estudo para saber o quão seguro é o tratamento do estudo BAY94-9027 e como ele afeta o corpo em crianças previamente tratadas de 7 a menos de 12 anos com hemofilia A grave, um distúrbio hemorrágico genético causado pela falta de uma proteína chamada coagulação Fator 8 (FVIII) no sangue

Os pesquisadores estão procurando uma maneira melhor de tratar a hemofilia A.

A hemofilia A é uma doença genética em que o corpo não produz o suficiente de uma proteína chamada fator de coagulação 8 (FVIII) presente no sangue. As pessoas com hemofilia A podem sangrar por muito tempo devido a pequenos ferimentos, apresentar sangramento doloroso nas articulações ou hemorragia interna. Na hemofilia A grave (níveis de fator de coagulação 8 inferiores a 1%) é mais provável que ocorram sangramentos.Neste estudo os pesquisadores querem saber mais sobre o tratamento chamado BAY94-9027. BAY94-9027 é um medicamento injetável usado para substituir o fator de coagulação 8 ausente. No BAY94-9027, o fator de coagulação 8 foi peguilado (combinado com uma substância chamada polietilenoglicol (PEG)). Isso é para fazer com que o tratamento dure mais tempo no corpo, de modo que sejam necessárias menos injeções. O BAY94-9027 já está disponível para a prevenção e tratamento de sangramento em adultos e crianças a partir de 12 anos. BAY 94-9027 também é chamado de Jivi.BAY94-9027 ainda não está disponível para crianças dos 7 aos 12 anos. Um potencial risco específico de drogas peguiladas é que as proteínas no sangue chamadas anticorpos são construídas. Estes podem aderir à parte de peguilação do medicamento e isso, por sua vez, pode levar a reações alérgicas e ao medicamento não funcionar tão bem quanto deveria durante as primeiras 4 infusões. Em estudos realizados até agora, isso foi observado em algumas crianças com menos de seis anos, mas não em 29 crianças de 6 a menos de 12 anos tratadas com BAY94-9027. No entanto, informações adicionais de segurança relacionadas a como o corpo reage ao BAY94-9027 ainda são necessárias para essa faixa etária.O principal objetivo deste estudo é saber o quão seguro é o BAY94-9027 (segurança) e como ele afeta o organismo (tolerabilidade) em crianças com hemofilia A grave previamente tratadas, com idade entre 7 e menos de 12 anos. Para responder a essa pergunta, os pesquisadores estudarão informações sobre dois problemas médicos de especial interesse, se ocorrerem reações alérgicas (também chamadas de hipersensibilidade) e se o medicamento não estiver funcionando tão bem quanto deveria (também chamado de perda de eficácia) durante os primeiros 4 meses. infusões.As reações alérgicas podem variar de reações locais leves a efeitos generalizados, como falta de ar, erupções cutâneas e pressão arterial baixa. Apenas reações alérgicas relacionadas ao tratamento do estudo serão consideradas.A avaliação se ocorreu perda de eficácia será baseada na ocorrência de sangramento, nível do fator de coagulação 8 no sangue após a injeção denominada recuperação, testes do inibidor do fator de coagulação 8 e dosagem de anticorpos contra o PEG.O estudo tem duas partes, A e B. A parte A leva 6 meses e a parte B leva 18 meses. Na parte A, os participantes receberão duas injeções de BAY94-9027 por semana. Na parte B, o número de injeções pode ser diminuído, com até cinco dias entre as injeções. Os participantes deste estudo visitarão o local do estudo cerca de 14 vezes e terão 15 visitas telefônicas. Na parte A, a visita 1 é para triagem. As visitas 2 a 5 acontecem duas vezes por semana durante duas semanas. Visita 6 duas semanas após a visita 5, as visitas 7 a 10 ocorrem mensalmente com a visita 11 seis semanas após a visita 10. Na parte B, as visitas ao local ocorrerão nos meses 9, 12, 18 e 24 e ligações telefônicas todos os meses entre as visitas ao local . Os participantes e seus cuidadores registrarão em um diário eletrônico do paciente informações sobre quando o tratamento do estudo foi administrado e os episódios de sangramento que ocorreram.Durante o estudo, os médicos do estudo e sua equipe- coletar amostras de sangue,- fazer exames físicos,- revisar o diário eletrônico dos participantes- fazer perguntas sobre a qualidade de vida dos participantes,- fazer perguntas aos participantes sobre como eles estão se sentindo e quais eventos adversos estão tendo Um evento adverso é um problema médico que ocorre durante o estudo. Os médicos acompanham todos os eventos adversos que ocorrem no estudo, mesmo que não achem que os eventos adversos possam estar relacionados aos tratamentos do estudo.