Estudo de substituição para pacientes com doença falciforme que concluíram um estudo prévio sobre crizanlizumabe patrocinado pela Novartis

Não haverá período de triagem para este estudo, pois os pacientes serão transferidos diretamente dos estudos dos pais. Depois de fornecer o consentimento informado, todos os participantes elegíveis devem iniciar o tratamento com crizanlizumabe o mais cedo possível após o esquema de tratamento de 28 dias da última dose no estudo pai. O crizanlizumabe será administrado na mesma dose/esquema do estudo original.

Os participantes do estudo terão uma visita de acompanhamento de segurança realizada 105 dias após a última administração do tratamento do estudo. O acompanhamento de segurança em 105 dias não é aplicável para os participantes que continuam a receber crizanlizumabe após o término da visita de tratamento comercialmente ou por PSDS.

Espera-se que o estudo permaneça aberto por 10 anos a partir da primeira consulta do paciente (FPFV) neste estudo clínico ou até que o tratamento do estudo esteja disponível comercialmente e seja reembolsado na respectiva indicação ou até que todos os pacientes inscritos não precisem mais de tratamento com Crizanlizumab, ou um plano de tratamento PSDS é permitido e aprovado de acordo com as leis e regulamentos locais, o que ocorrer primeiro

Critérios de inclusão:

1. Consentimento informado/consentimento informado por escrito, de acordo com as diretrizes locais, assinado pelos pacientes adultos. Na população menor de 18 anos, será assinado pelo paciente e/ou pelos pais ou responsável legal antes de se inscrever no estudo rollover e receber a medicação do estudo

2. Paciente com DF atualmente inscrito em um estudo patrocinado pela Novartis recebendo crizanlizuma e cumpriu todos os os requisitos no estudo dos pais. O paciente está atualmente se beneficiando do tratamento com crizanlizumabe conforme determinado pelo investigador e completou o cronograma de tratamento conforme planejado no estudo principal

3. O paciente demonstrou conformidade com o cronograma de visitas planejado no estudo principal e, na opinião do investigador, demonstrou disposição e capacidade de cumprir com os agendamentos de consultas futuras

Critérios de exclusão:

1. O paciente havia descontinuado permanentemente o tratamento do estudo com crizanlizumabe no estudo dos pais antes da conclusão do estudo dos pais

2. EAs de grau 3 ou superior relacionados ao tratamento em andamento/não resolvidos e/ou qualquer EA em andamento requerendo interrupção da dose. Os pacientes que atendem a todos os outros critérios de elegibilidade podem ser incluídos assim que as toxicidades forem resolvidas, a menos que essas toxicidades sejam de grau 4

3. Participação concomitante em qualquer outro ensaio clínico investigativo que não seja o estudo original ou planeja participar de qualquer outro ensaio clínico investigativo

4. Mulheres grávidas ou lactantes

5. Mulheres com potencial para engravidar que não desejam usar contraceptivos altamente eficazes durante a dosagem e até 15 semanas após a interrupção do tratamento com crizanlizumabe

6. Pacientes com DF que não atendem aos critérios do protocolo do estudo dos pais para continuar com crizanlizumabe

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Código do estudo:

NCT04657822

Tipo de estudo:

Intervencional

Data de início:

junho / 2021

Data de finalização inicial:

outubro / 2031

Data de finalização estimada:

outubro / 2031

Número de participantes:

130

Aceita voluntários saudáveis?

Não