Estudo Não Intervencionista de Hemofilia Antes da Intervenção SerpinPC (PRESent-5)

Critérios de Inclusão:

1. Participantes do sexo masculino com idade igual ou superior a (>=) 12 anos e idade inferior ou igual a (<=) 65 anos

2. Que sejam capazes de fornecer consentimento informado por escrito (consentimento do adolescente e consentimento dos pais/responsáveis quando apropriado) para participação após ler o formulário de informação e consentimento e ter a oportunidade de discutir o estudo com o Investigador ou seu designado

3. Com HemA grave historicamente documentado (definido como fator VIII [FVIII] menor que (<)0,01 Unidades Internacionais por mililitro ( UI/mL) [<1 por cento {%}]), com ou sem inibidores, ou HemB moderadamente grave a grave (definido como fator IX [FIX] <=0,02 UI/mL [<=2%]) sem inibidores. Os participantes devem estar atualmente incluídos em um programa de tratamento profilático ou, se submetidos a um regime de tratamento sob demanda, devem ter tido >= 6 episódios de sangramento agudo documentado (espontâneo ou traumático) que exigiram infusão de fator de coagulação durante os 6 meses antes da inscrição OU: HemB historicamente documentado (definido como FIX <=0,05 UI/mL [<=5%]) com inibidores com um inibidor de título alto histórico ou em andamento [>=5 Unidades Bethesda/mL] com base em registros médicos ou relatórios laboratoriais) e um ABR de >=6 nos 6 meses antes da inscrição

4. Que é capaz de usar um diário para documentar eventos hemorrágicos e tratamento associado

Critérios de exclusão:

1. Com trombofilia conhecida

2. Com peso corporal superior a (>)150 quilogramas (kg) ou índice de massa corporal > 40

3. Com função hematológica inadequada atual conhecida (por exemplo, contagem de plaquetas <100.000 por microlitro [/mcL] e/ou nível de hemoglobina <10 gramas por decilitro [g/dL], <100 g/L), função hepática (isto é , bilirrubina total >1,5*limite superior do normal [LSN] [excluindo síndrome de Gilbert], níveis de aspartato transferase e/ou alanina aminotransferase >3*ULN; sinais clínicos ou evidências laboratoriais ou radiográficas conhecidas consistentes com cirrose hepática) ou função renal (ou seja, creatinina sérica >2*ULN; com base em registros médicos ou relatórios laboratoriais disponíveis)

4. Com trombose venosa profunda e embolia pulmonar prévias, infarto do miocárdio , ou AVC

5. Com histórico de intolerância a injeções subcutâneas

6. Com hipertensão atual não controlada conhecida (pressão arterial sistólica >160 milímetros de mercúrio (mm Hg); pressão arterial diastólica >100 mm Hg; com base em registros médicos)

7. Com câncer ativo ou requer terapia para câncer, exceto para carcinoma basocelular

8. Com participação concomitante em um ensaio clínico intervencionista

9. Com uso atual ou planejado de emicizumabe

10. Com tratamento prévio, em andamento ou planejado com terapia gênica para hemofilia

11. Com histórico ou outra evidência de abuso recente de álcool ou drogas conforme determinado pelo Investigador ou seu designado (nos 12 meses antes da inscrição)

12. Com infecção conhecida pelo Vírus da Imunodeficiência Humana (HIV) com contagem de CD4 (ou contagem de células T ) de <200 células/mcL dentro de 24 semanas antes da inscrição

13. Com tratamento atual ou planejado com medicamentos anticoagulantes ou antiplaquetários

14. Com quaisquer outras condições ou comorbidades significativas que, na opinião do Investigador ou seu designado, tornariam o participante impróprio para inscrição

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As seguintes instituições estão de alguma forma contribuindo com este estudo clínico.

• Centessa Pharmaceuticals plc

Código do estudo:

NCT05605678

Tipo de estudo:

Observacional

Data de início:

dezembro / 2022

Data de finalização inicial:

novembro / 2024

Data de finalização estimada:

novembro / 2024

Número de participantes:

200

Aceita voluntários saudáveis?

Não