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Estudo para avaliar a eficácia e a segurança da terapia gênica PF-07055480 / Giroctocogene Fitelparvovec em adultos com hemofilia A moderadamente grave a grave

Patrocinado por: Pfizer

Atualizado em: 04 de março de 2024
Distúrbio sanguíneo Hemofilia A
Ativo, não recrutando

Status de recrutamento

Adultos até Idosos

Faixa etária

Masculino

Sexo

Fase 3

Fase do estudo

Resumo:

C3731003 é um estudo fundamental de Fase 3 para avaliar a eficácia clínica e a segurança de uma única infusão IV de PF-07055480/giroctocogene fitelparvovec (Terapia Gênica Recombinante AAV2/6 Fator VIII Humano) em participantes adultos do sexo masculino com hemofilia A moderadamente grave ou grave (FVIII :C≤1%) para a duração do estudo de 5 anos.

O estudo incluirá participantes elegíveis que foram seguidos em profilaxia de rotina com produtos FVIII no estudo Lead-In C0371004.

Saiba mais:

Principais critérios de inclusão

  • Homens que foram seguidos em terapia profilática de Fator VIII de rotina durante o estudo introdutório (C0371004) e têm > = 150 dias de exposição documentada a um produto proteico do Fator VIII
  • Hemofilia A moderadamente grave a grave (atividade do Fator VIII < =1%)
  • Suspensão da terapia profilática FVIII após infusão da droga em estudo

Principais critérios de exclusão

  • Anticorpos neutralizantes anti-AAV6
  • Histórico de inibidor do Fator VIII
  • Valores laboratoriais anormais ou fora dos limites aceitáveis do estudo na consulta de triagem
  • Doença hepática significativa e/ou instável, doença biliar, fibrose hepática significativa
  • Condições associadas com aumento do risco tromboembólico, como trombofilia hereditária ou adquirida, ou história de eventos trombóticos
  • Procedimento cirúrgico planejado que requer tratamento profilático cirúrgico com Fator VIII 12 meses da visita de triagem
  • Hepatite B ou C ativa
  • Evidência sorológica do vírus da imunodeficiência humana HIV-1 ou HIV-2 com Cluster de Diferenciação 4 positivo (CD4+) contagem de células ≤200 mm3 e/ou carga viral >20 cópias/mL

PF-07055480 (giroctocogene fitelparovec): Recombinant AAV2/6 Human Factor VIII Gene Therapy
Biológico

Single IV infusion

Hemocentro de Campinas - UNICAMP
Campinas / São Paulo / CEP: 13083-878

Código do estudo:
NCT04370054
Tipo de estudo:
Intervencional
Data de início:
agosto / 2020
Data de finalização inicial:
junho / 2024
Data de finalização estimada:
outubro / 2028
Número de participantes:
76
Aceita voluntários saudáveis?
Não
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Fonte: clinicaltrials.gov

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