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Status de recrutamento
Faixa etária
Sexo
Fase do estudo
Este estudo é um estudo de Fase 3, multicêntrico, randomizado, controlado por placebo para avaliar a eficácia do voxelotor e o padrão de tratamento para o tratamento de úlceras de perna em participantes com doença falciforme. O estudo é dividido em 5 períodos de estudo: Triagem, Run-in, Tratamento Randomizado, Tratamento Aberto e Acompanhamento/Fim do Estudo (EOS).
O estudo será conduzido em aproximadamente 80 participantes elegíveis em aproximadamente 20 locais globais de ensaios clínicos.
Mais detalhes...Critérios de inclusão:
1. Participantes do sexo masculino ou feminino com diagnóstico documentado de MSC (HbSS, HbS/β0talassemia)
2. Idade igual ou superior a 12 anos
3. Pelo menos 1 úlcera(s) cutânea(s) na extremidade inferior (perna, tornozelo ou dorso do pé) que atenda aos seguintes critérios:
4. Consentimento informado por escrito (≥ 18 anos) ou consentimento dos pais/responsáveis e consentimento do participante (≥ 12-17 anos) de acordo com a política e requisitos do IEC, consistente com as diretrizes do ICH
Critérios de exclusão:
1. Úlcera(s)-alvo cicatrizada(s) em ≥ 25% durante o período padrão de atendimento antes da randomização
2. Infecção ativa/purulência no local da úlcera, ou tendão ou osso exposto no local da úlcera, com base no julgamento clínico do investigador
3. Osteomielite atual no local da úlcera ou próximo a ele
4. Anormalidades vasculares conhecidas que impediriam a cura na opinião do investigador (p. medicamento do estudo
7. Recebendo terapia de transfusão de hemácias programada regularmente (também denominada transfusão crônica, profilática ou preventiva) durante o estudo
8. Cirurgia eletiva planejada nos próximos 6 meses
9. Anemia devido a insuficiência da medula óssea (por exemplo, mielodisplasia)
10. Contagem absoluta de reticulócitos < 100 × 109/L
11. Rastreamento de alanina aminotransferase (ALT) ) > 4 × limite superior do normal (LSN)
12. Disfunção renal grave (taxa de filtração glomerular estimada [eGFR] < 30 mL/min/1,73m2 pela fórmula de Schwartz) ou está em diálise crônica
13. Infecção bacteriana, fúngica, parasitária ou viral clinicamente significativa que requer terapia
Outros critérios de elegibilidade definidos pelo protocolo que se aplicam
Synthetic small molecule supplied as 500 mg tablets, administered Orally
Placebo
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