Segurança e Eficácia do Fingolimod em Pacientes Pediátricos com Esclerose Múltipla

O estudo é dividido em uma Fase Central, que inclui o Período de Tratamento Duplo-Cego, e uma Fase de Extensão na qual todos os pacientes serão tratados com fingolimod. A fase principal é uma fase de estudo multicêntrico de grupo paralelo, duplo-cego, randomizado, controlado por ativo, com duração de 24 meses, para avaliar a eficácia e a segurança do fingolimod em comparação com o IFN β-1a em crianças/adolescentes de 10 a 17 anos de idade. com MS. A Fase de Extensão é uma fase de estudo de 60 meses (5 anos) para pacientes que concluírem a Fase Principal do estudo e atenderem a todos os critérios de inclusão/exclusão e para pacientes que serão recrutados na coorte mais jovem para participar da Fase de Extensão. A 'coorte mais jovem' refere-se à população de pacientes pediátricos que preenchem qualquer um ou uma combinação dos seguintes critérios: ter ≤12 anos de idade, ou pesar ≤40 kg, ou ser pré-púbere (ou seja, estado puberal de estágio de Tanner <2) . O recrutamento da coorte mais jovem (até 25 pacientes) foi solicitado como um compromisso pós-aprovação da autoridade de saúde

Fase principal dos critérios principais de inclusão:

• diagnóstico de esclerose múltipla
• pelo menos uma recaída de EM no ano anterior ou duas recaídas de EM nos 2 anos anteriores ou evidência de lesões com realce de Gd na ressonância magnética em 6 meses Pontuação EDSS de 0 a 5,5, inclusive

Chave Critérios de exclusão Fase principal:

• pacientes com EM progressiva
• pacientes com uma doença crônica ativa do sistema imunológico que não seja EM
• pacientes que atendem à definição de ADEM
• pacientes com doença cardíaca grave ou achados significativos no triagem ECG.
• pacientes com insuficiência renal grave

Principais Critérios de Inclusão Fase de Extensão:

Aplica-se a todos os pacientes que participam da Fase Central e depois entram na Fase de Extensão. 1. Pacientes que originalmente atenderam aos critérios de inclusão da fase principal e completaram a fase principal com ou sem o medicamento do estudo.

Aplica-se a pacientes recém-admitidos para participar da Fase de Extensão.

• Todos os pacientes recém-recrutados que se inscrevem diretamente na Fase de Extensão devem preencher o rótulo do produto da autoridade de saúde do país aprovado para a faixa etária pediátrica para os critérios de inclusão.
• Revisão central (incluindo relatório inicial de ressonância magnética) do diagnóstico de EM pediátrica será necessária para todos os pacientes recém-recrutados.

Principais Critérios de Exclusão Fase de Extensão:

Aplica-se a pacientes que concluíram a Fase Principal, mas interromperam prematuramente o medicamento do estudo.

1. Descontinuação prematura do medicamento do estudo durante a Fase Principal devido a:

• um evento adverso,
• evento adverso grave,
• anormalidade laboratorial
• outras condições que levam à descontinuação permanente do medicamento do estudo devido a razões de segurança

2. Pacientes com novos eventos conhecidos ou medicações concomitantes (períodos de washout necessários antes da Visita 15) que os excluiriam dos critérios de exclusão da Fase Principal. Testes sorológicos ou outros testes adicionais não serão necessários.

Aplica-se a pacientes recém-recrutados na coorte mais jovem para participar da Fase de Extensão.

1. Todos os pacientes recém-recrutados na coorte mais jovem que se inscreverem diretamente na Fase de Extensão devem preencher os critérios de exclusão para a fase principal.

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Código do estudo:

NCT01892722

Tipo de estudo:

Intervencional

Data de início:

julho / 2013

Data de finalização inicial:

julho / 2017

Data de finalização estimada:

julho / 2029

Número de participantes:

235

Aceita voluntários saudáveis?

Não