Segurança e tolerabilidade a longo prazo de Iptacopan em pacientes com hemoglobinúria paroxística noturna

O objetivo deste estudo de fase 3 aberto, de braço único e multicêntrico é avaliar a segurança, a tolerabilidade e a eficácia a longo prazo do iptacopan em pacientes com HPN e fornecer acesso a pacientes que concluíram (sem diminuir) a Fase 2 e Ensaios de fase 3 e benefício derivado do tratamento com iptacopan.

Critérios de inclusão:

• Participantes do sexo masculino e feminino ≥ 18 anos de idade com diagnóstico de HPN que completaram o período de extensão do tratamento (sem redução gradual) da Fase II dos estudos iptacopan (CLNP023X2204, CLNP023X2201), Período 4 do LFG316X2201 ou Fase III (CLNP023C12302 e CLNP023C12301) estudos clínicos no momento da visita de inscrição nesta extensão de transferência.
• Vacinações anteriores contra infecções por Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae e Haemophilus influenzae
• De acordo com o julgamento clínico do investigador, o benefício do tratamento continuado com iptacopan e tem sido clinicamente estável em monoterapia com iptacopan por pelo menos 3 meses

Critérios de exclusão:

• Qualquer comorbidade ou condição médica (incluindo mas não limitado a qualquer infecção ou malignidade bacteriana, viral ou fúngica sistêmica ativa) que, na opinião do investigador, poderia colocar o sujeito em risco aumentado ou potencialmente confundir os dados do estudo.
• Histórico de infecções invasivas recorrentes causadas por organismos encapsulados, como Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae ou Haemophilus influenzae
• Histórico de transplante de células-tronco hematopoiéticas

Outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados.

Código do estudo:

NCT04747613

Tipo de estudo:

Intervencional

Data de início:

julho / 2021

Data de finalização inicial:

janeiro / 2028

Data de finalização estimada:

janeiro / 2028

Número de participantes:

250

Aceita voluntários saudáveis?

Não