Um estudo de fase III que avalia a eficácia e segurança de crovalimabe versus eculizumabe em participantes com hemoglobinúria paroxística noturna (HPN) não tratados anteriormente com inibidores do complemento.

Critério de inclusão:

• Peso corporal >= 40 kg na triagem.
• Disponibilidade e capacidade para cumprir todas as visitas e procedimentos do estudo.
• Diagnóstico documentado de HPN, confirmado por citometria de fluxo de alta sensibilidade.
• Nível de LDH >= 2x LSN na triagem (conforme avaliação local).
• Vacinação contra Neisseria meningitidis sorotipos A, C, W e Y< 3 anos antes do início do tratamento do estudo; ou, se não tiver sido feita anteriormente, vacinação administrada no máximo uma semana após a primeira administração do medicamento.
• Mulheres com potencial para engravidar: concordância em permanecer abstinente ou usar contracepção durante o período de tratamento e por 10,5 meses após a dose final de crovalimabe ou por 3 meses após a dose final de eculizumabe (ou mais se exigido pelo rótulo local do produto).

Critérios de exclusão:

• Tratamento atual ou anterior com inibidor de complemento.
• História de transplante alogênico de medula óssea.
• História de infecção por Neisseria meningitidis nos 6 meses anteriores à triagem e até a primeira administração do medicamento do estudo.
• História de síndrome mielodisplásica com categorias de risco prognóstico Revised International Prognostic ScoringSystem (IPSS-R) intermediário, alto e muito alto.
• Grávida ou amamentando, ou pretendendo engravidar durante o estudo, dentro de 10,5 meses após a dose final de crovalimabe, ou 3 meses após a dose final de eculizumabe (ou mais se exigido pelo rótulo local do produto).
• Participação em outro estudo de tratamento intervencionista com agente investigacional ou uso de qualquer terapia experimental dentro de 28 dias da triagem ou dentro de 5 meias-vidas desse produto sob investigação, o que for maior.
• Doença concomitante, tratamento, procedimento ou cirurgia, ou anormalidade em exames clínicos laboratoriais que possam interferir na condução do estudo, possam representar qualquer risco adicional para o participante, ou que, na opinião do Investigador, impeçam a participação segura do participante no e conclusão do estudo.
• Esplenectomia < 6 meses antes da triagem.
• Positivo para infecção ativa por Hepatite B e C (HBV/HCV).
• História ou crioglobulinemia em curso na triagem.

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As seguintes instituições estão de alguma forma contribuindo com este estudo clínico.

• Chugai Pharmaceutical

Código do estudo:

NCT04434092

Tipo de estudo:

Intervencional

Data de início:

outubro / 2020

Data de finalização inicial:

novembro / 2022

Data de finalização estimada:

junho / 2028

Número de participantes:

204

Aceita voluntários saudáveis?

Não