Um estudo avaliando a segurança, farmacocinética e eficácia de crovalimabe versus eculizumabe em participantes com hemoglobinúria paroxística noturna (HPN) atualmente tratados com inibidores do complemento

Critérios de inclusão:

• Peso corporal >= 40 kg na triagem.
• Tratado com eculizumabe ou ravulizumabe para HPN por pelo menos 3 meses antes do Dia 1.
• Níveis de Lactato Desidrogenase = < 2x o limite superior do normal (LSN) na triagem.
• Disponibilidade e capacidade para cumprir todas as visitas e procedimentos do estudo.
• Diagnóstico documentado de HPN, confirmado por citometria de fluxo de alta sensibilidade.
• Vacinação contra Neisseria meningitidis sorotipos A, C, W e Y < 3 anos antes do início do tratamento do estudo; ou, caso não tenha sido feito anteriormente, vacinação administrada em até uma semana após a administração da primeira droga.
• Mulheres com potencial para engravidar: concordância em permanecer abstinente (abster-se de relações heterossexuais) ou usar métodos contraceptivos durante o período de tratamento e por 10,5 meses após a dose final de crovalimabe ou por 3 meses após a dose final de eculizumabe (ou mais se exigido pelo rótulo de produto local).

Critérios de Exclusão:

• Histórico de transplante alogênico de medula óssea.
• Histórico de síndrome mielodisplásica com categorias de risco prognóstico do Revised International Prognostic Scoring System (IPSS-R) intermediário, alto e muito alto.
• Grávida ou lactante, ou com intenção de engravidar durante o estudo, até 10,5 meses após a dose final de crovalimabe, ou 3 meses após a dose final de eculizumabe (ou mais se exigido pelo rótulo do produto local).
• Participação em outro estudo de tratamento intervencionista com um agente experimental ou uso de qualquer terapia experimental dentro de 28 dias da triagem ou dentro de 5 meias-vidas desse produto experimental, o que for maior: os participantes inscritos no estudo intervencional de aneculizumabe ou ravulizumabe são elegíveis desde que cumpram a elegibilidade ( por exemplo, estão dispostos e são capazes de cumprir as avaliações do estudo) e interromper sua participação no estudo atual antes da randomização/inscrição.
• Positivo para infecção ativa das Hepatites B e C (HBV/HCV).
• Doença, tratamento, procedimento ou cirurgia concomitante ou anormalidade em exames clínicos laboratoriais que possam interferir na condução do estudo, possam representar risco adicional para o participante ou, na opinião do investigador, impossibilitariam a participação segura do participante no e finalização do estudo.
• História ou crioglobulinemia em curso na triagem.

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As seguintes instituições estão de alguma forma contribuindo com este estudo clínico.

• Chugai Pharmaceutical

Código do estudo:

NCT04432584

Tipo de estudo:

Intervencional

Data de início:

setembro / 2020

Data de finalização inicial:

setembro / 2029

Data de finalização estimada:

setembro / 2029

Número de participantes:

190

Aceita voluntários saudáveis?

Não