Um estudo de segurança e eficácia de longo prazo do Danicopan como terapia complementar para complementar o inibidor do componente 5 (C5i) em participantes com HPN

A duração total do estudo será de até 3 anos. Os participantes elegíveis devem completar todas as avaliações do estudo no protocolo dos pais antes de iniciar este estudo. Todos os participantes que entrarem neste estudo receberão danicopan como complemento de uma terapia de base com C5i. As únicas terapias C5i permitidas são eculizumab e ravulizumab.

Principais critérios de inclusão:

• Todos os participantes que completaram sua participação em um estudo clínico patrocinado pela Alexion com danicopan como complemento ao tratamento C5i.
• O paciente é capaz de dar consentimento informado assinado, o que inclui o cumprimento dos requisitos e restrições elencados no Termo de Consentimento Livre e Esclarecido e neste protocolo.
• Documentação de vacinação para Neisseria meningitidis: Todos os participantes devem ser vacinados conforme diretrizes nacionais de vacinação ou prática local para uso de vacinação com inibidores de complemento. Principais critérios de exclusão de QUEBRADELINHA:
• Qualquer condição médica (por exemplo, cardíaca, pulmonar, renal, oncológica ou psiquiátrica) que, na opinião do Investigador, possa interferir na participação no estudo, representar qualquer risco adicional para o participante, ou confundir avaliação do participante.
• O paciente foi descontinuado permanentemente do danicopan no estudo principal por qualquer motivo que não seja a inscrição neste estudo LTE.
• Participantes do sexo feminino que estejam grávidas, amamentando ou que pretendam engravidar durante o estudo.

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Código do estudo:

NCT05389449

Tipo de estudo:

Intervencional

Data de início:

outubro / 2022

Data de finalização inicial:

janeiro / 2027

Data de finalização estimada:

janeiro / 2027

Número de participantes:

80

Aceita voluntários saudáveis?

Não