Um estudo avaliando a eficácia, segurança, farmacocinética e farmacodinâmica do crovalimabe como tratamento adjuvante na prevenção de episódios vaso-oclusivos (VOE) na doença falciforme (DF)

Critérios de inclusão:

• Peso corporal >=40 kg.
• Homem ou mulher com diagnóstico confirmado de HbSS (genótipo SCD da anemia falciforme) ou HbSβ0 (genótipo SCD da talassemia beta zero falciforme).
• Dois ou mais (>=2) a <=10 VOEs documentados nos 12 meses anteriores à randomização.
• Se estiver recebendo terapia dirigida concomitantemente para SCD, o participante deve estar em dose astável por no mínimo 3 meses antes da inscrição no estudo. Não deve haver planos para modificar a dosagem dos participantes ao longo da duração do estudo, exceto por razões de segurança.
• Se estiver recebendo eritropoietina, o participante deve ter recebido esta medicação nos últimos 3 meses e estar com a dose estabilizada por pelo menos 3 meses antes da inclusão no estudo.
• Vacinação contra N. meningitides sorotipos A, C, W e Y e Vacinação contra H. influenza tipo B e S. pneumonia.
• Os participantes que foram vacinados (parcial ou totalmente) contra SARS-CoV-2 com uma vacina aprovada localmente são elegíveis para serem incluídos no estudo, 3 dias ou mais após a inoculação.
• Função hepática e renal adequadas.
• Para mulheres com potencial para engravidar: concordância em permanecer abstinente ou usar métodos contraceptivos durante o período de tratamento e por 10,5 meses após a dose final do tratamento em estudo.

Critérios de Exclusão:

• Histórico de transplante de células-tronco hematopoiéticas.
• Participar de um programa transfusional crônico e/ou planejar realizar uma transfusão de troca durante a duração do estudo.
• História de hipersensibilidade, reações alérgicas ou anafiláticas a qualquer ingrediente contido no tratamento em estudo.
• Recebeu tratamento ativo em outro estudo experimental dentro de 28 dias (ou dentro de cinco meias-vidas desse agente, o que for maior) antes da consulta de triagem, ou planeja participar de outro estudo experimental de medicamento.
• Hemoglobina <6 g/dL.
• Deficiência hereditária conhecida ou suspeita de complemento.
• Infecção bacteriana, viral ou fúngica sistêmica ativa até 14 dias antes da primeira administração da droga.
• Presença de febre (>=38 graus Celsius) nos 7 dias anteriores à primeira administração do medicamento.
• Imunizado com vacina viva atenuada até 1 mês antes da primeira administração da droga.
• Grávida ou amamentando, ou com intenção de engravidar durante o estudo ou até 10,5 meses após a dose final do tratamento do estudo.
• Infecção por HIV conhecida com contagem documentada de CD4 <200 células/microlitro dentro de 24 semanas antes da triagem.
• História de infecção por N. meningitidis nos últimos 6 meses.

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Código do estudo:

NCT05075824

Tipo de estudo:

Intervencional

Data de início:

março / 2022

Data de finalização inicial:

julho / 2024

Data de finalização estimada:

janeiro / 2025

Número de participantes:

90

Aceita voluntários saudáveis?

Não