Um estudo de eficácia e segurança do anifrolumabe intravenoso para tratar lúpus eritematoso sistêmico em participantes pediátricos

Este estudo tem como objetivo caracterizar a farmacocinética, farmacodinâmica, eficácia e segurança da solução para infusão de anifrolumabe em comparação com solução para infusão de placebo em participantes pediátricos com lúpus eritematoso sistêmico ativo grave que estão em tratamento padrão de base.

A duração do estudo para um participante será de aproximadamente 120 semanas, que inclui:

• Período de triagem de até 30 dias.
• A Parte A consiste em um período farmacocinético de quatro semanas, duplo-cego, controlado por placebo, randomizado.
• Parte B é um período duplo-cego, controlado por placebo, randomizado, de segurança/eficácia com duração de 48 semanas (para participantes rollover da Parte A) ou 52 semanas (para participantes de novo).
• Parte C é um período de extensão aberto de 52 semanas.
• Parte D é um período de acompanhamento de segurança de 12 semanas.

Critério de inclusão:

• Pai/cuidador/representante legalmente autorizado do participante e participante (se exigido pela regulamentação local do país) capaz de dar consentimento informado assinado, que inclui o cumprimento dos requisitos e restrições listados na CIF e neste protocolo. O consentimento informado deve ser fornecido pelo participante de acordo com a regulamentação local do país.
• Diagnóstico de LES segundo critérios da European League Against Rheumatism/AmericanCollege of Rheumatology (EULAR/ACR) 2019.
• O participante deve atender a todos os seguintes critérios de tuberculose (TB):

A. Sem sinais ou sintomas de TB ativa B. Sem histórico médico ou exames físicos anteriores sugestivos de TB ativa C. Nenhum contato recente com uma pessoa com TB ativa ou se houve tal contato, encaminhamento para um especialista em TB para avaliação e início do tratamento para TB latente, se justificado, antes da primeira administração da intervenção do estudo de acordo com a SoC D local. Sem histórico de TB latente sem conclusão documentada do tratamento antes para consulta inicial de triagem

• Participantes do sexo feminino com potencial para engravidar deverão apresentar teste de gravidez negativo na triagem.
• Participantes do sexo feminino com potencial para engravidar e não reprodutivo e participantes do sexo masculino deverão aderir aos métodos contraceptivos.
• Na triagem, resultado negativo de RT-PCR ou teste de antígeno para SARS-CoV-2 e nenhuma infecção ou exposição conhecida ou suspeita por COVID-19 entre as visitas de triagem e randomização. Critérios de exclusão de QUEBRADELINHA:
• Diagnóstico conhecido de forma monogênica de LES.
• História ou diagnóstico atual de vasculites não relacionadas ao LES clinicamente significativas.
• História ou evidência de ideação suicida.
• História de qualquer doença não relacionada ao LES que tenha necessitado de tratamento com corticosteróides orais ou parenterais por mais de 2 semanas no total nas últimas 24 semanas anteriores à assinatura do TCLE.
• Qualquer resultado positivo na Triagem do vírus da imunodeficiência humana.
• Antígeno de superfície ativo da hepatite B OU anticorpo do núcleo da hepatite B (HBcAb), anticorpo do vírus da hepatite C (HCV) e ácido ribonucleico (RNA) do HCV detectável ou qualquer caso grave de infecção por Herpes Zoster.
• Qualquer infecção clínica por citomegalovírus ou vírus Epstein-Barr que não tenha sido completamente resolvida nas 12 semanas anteriores à assinatura do TCLE.
• História de infecção grave por COVID-19 que requer hospitalização, cuidados em unidade de terapia intensiva ou ventilação assistida ou qualquer infecção prévia por COVID-19 com sequelas não resolvidas. Qualquer infecção leve/assintomática por COVID-19 (confirmada laboratorialmente ou suspeita com base em sintomas clínicos).
• Uso prévio de Anifrolumabe.

---

---

---

---

---

Código do estudo:

NCT05835310

Tipo de estudo:

Intervencional

Data de início:

março / 2024

Data de finalização inicial:

julho / 2029

Data de finalização estimada:

janeiro / 2030

Número de participantes:

100

Aceita voluntários saudáveis?

Não