Um estudo de Selexipag como tratamento complementar ao tratamento padrão em crianças com hipertensão arterial pulmonar

A HAP pediátrica é uma doença rara e progressiva associada a considerável morbidade e mortalidade. Dada a necessidade médica significativa de desenvolver tratamentos em crianças com HAP, são necessários mais estudos clínicos na população pediátrica para fornecer mais dados para o tratamento da HAP em crianças. O selexipag (JNJ-67896049) é um agonista não prostanóide do receptor da prostaciclina disponível por via oral, seletivo e de longa duração, aprovado e disponível comercialmente para o tratamento de participantes adultos com HAP. Selexipag e seu metabólito possuem propriedades antifibróticas, antiproliferativas e antitrombóticas. Atualmente, nenhum medicamento direcionado à via da prostaciclina está aprovado para uso pediátrico na HAP. Uma terapia eficaz e disponível por via oral atuando no receptor de prostaciclina, como selexipag, introduzida no estágio clinicamente apropriado da doença de HAP e principalmente em combinação com medicamentos específicos de primeira linha para HAP em participantes que precisam de terapia adicional devido ao controle insuficiente da doença representa um grande avanço no manejo terapêutico dos participantes pediátricos com HAP. Este estudo consiste em um período de triagem de até 6 semanas e um período de tratamento duplo-cego, incluindo titulação e períodos de manutenção, seguido por um período de extensão aberto de 3 anos (OLEP) e um acompanhamento de segurança de 30 dias. período de alta que ocorre após a última dose da intervenção do estudo (seja duplo-cego ou aberto). As avaliações de segurança, farmacocinética e eficácia serão realizadas durante o estudo. Um Comitê Independente de Monitoramento de Dados (IDMC) será estabelecido para monitorar os dados de forma contínua, revisar os dados provisórios e garantir a segurança contínua dos participantes inscritos neste estudo. A duração aproximada do estudo é de 8 anos.

Critérios de inclusão:

• Participantes entre maior ou igual a (>=) 2 e menor que (<) 18 anos de idade com peso >=9 quilograma (kg) na randomização
• Diagnóstico de hipertensão arterial pulmonar (HAP) confirmado por histórico documentado do coração direito cateterismo (RHC) realizado em qualquer momento antes da triagem do participante
• HAP (Organização Mundial da Saúde [OMS] Grupo 1), incluindo participantes com Síndrome de Down, das seguintes etiologias: HAP Idiopática (HAPI); HAP hereditária (HPAH); HAP associada a doença cardíaca congênita (HAP associada a doença cardíaca congênita [aCHD]) (HAP com CHD coincidente [isto é, um pequeno defeito do septo atrial, defeito do septo ventricular ou persistência do canal arterial que não conta para o desenvolvimento de PVR elevado] e se aprovado pelo BCAC) e HAP pós-operatória (persistente/recorrente/desenvolvendo >=6 meses após correção de CHD); Induzida por drogas ortoxina; HAP associada ao Vírus da Imunodeficiência Humana (HIV)
• Classe funcional (CF) II e III da OMS
• Participantes tratados com pelo menos 1 tratamento específico para HAP, por exemplo, um antagonista do receptor de endotelina (ERA) e/ou uma fosfodiesterase tipo-5 ( PDE-5) inibidor/estimulador de guanilato ciclase solúvel, desde que a(s) dose(s) de tratamento esteja(m) estável(is) por pelo menos 3 meses antes da primeira dose da intervenção do estudo

Critérios de Exclusão:

• HAP por hipertensão portal, esquistossomose, veno-oclusiva pulmonar e/ou hemangiomatose capilar pulmonar
• HAP associada à síndrome de Eisenmenger
• Exposição prévia a Uptravi (selexipag)
• Doença concomitante conhecida com risco de vida com expectativa de vida < 12 meses
• Grávida, planejando engravidar ou amamentando
• Alergias, hipersensibilidade ou intolerância conhecidas ao selexipag ou seus excipientes

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Código do estudo:

NCT04175600

Tipo de estudo:

Intervencional

Data de início:

janeiro / 2020

Data de finalização inicial:

setembro / 2024

Data de finalização estimada:

janeiro / 2028

Número de participantes:

138

Aceita voluntários saudáveis?

Não