Um estudo para avaliar a eficácia e a segurança da terapia gênica do fator IX com PF-06838435 em homens adultos com hemofilia B moderadamente grave a grave

Critérios de inclusão

• Homens que completaram 6 meses de terapia profilática com Fator IX durante o estudo inicial (C0371004) antes de fornecer consentimento na visita de triagem para este estudo.
• Hemofilia B moderadamente grave a grave documentada (atividade do Fator IX < =2%)
• Experiência anterior com terapia FIX (=>50 dias de exposição documentados a um produto proteico FIX)
• Suspensão da terapia profilática para hemofilia B após administração do medicamento em estudo
• Valores laboratoriais (hemoglobina, plaquetas e creatinina) dentro dos limites especificados pelo estudo
• Concordar com a contracepção até que os componentes do medicamento sejam eliminados do corpo
• Capaz de fornecer consentimento informado assinado

Critérios de exclusão

• Anticorpos neutralizantes anti-AAVRh74var ( nAb) acima do limite estabelecido (ou seja, positivo para nAb).
• História de inibidor do Fator IX ou inibidor detectado durante triagem. Sinais clínicos ou sintomas de diminuição da resposta ao Fator IX
• Hipersensibilidade ao produto de reposição do Fator IX ou administração de imunoglobulina IV
• História de infecção crônica ou outra doença crônica
• Quaisquer condições associadas ao aumento do risco tromboembólico
• Doença grave concomitante clinicamente significativa ou condição inadequada para participação e/ou pode interferir na interpretação dos resultados do estudo
• Valores laboratoriais na consulta de triagem que estão anormais ou fora dos limites aceitáveis ​​do estudo
• Doença hepática ou biliar atual instável
• Atualmente em terapia antiviral para hepatite B ou C
• Procedimento cirúrgico planejado necessitando de tratamento cirúrgico profilático com fator IX 15 meses a partir da consulta de triagem
• Uso de terapias restritas (por exemplo, hemoderivados, ácido acetilsalicílico [aspirina], oribuprofeno, outras terapias experimentais e agentes de bypass)
• Dosado anteriormente em um ensaio de pesquisa de terapia genética a qualquer momento ou em estudo clínico intervencionista dentro de 12 semanas da consulta de triagem
• Hepatite B ou C ativa; antígeno de superfície da hepatite B, positividade para ácido desoxirribonucleico do vírus da hepatite B ou positividade para ácido ribonucleico do vírus da hepatite C
• Doença hepática significativa
• Evidência sorológica de infecção por HIV1 ou HIV2 com contagem de células CD4+ <=200 mm3 e/ou carga viral >20 cópias/ mL
• Equipe do estudo e patrocinador envolvida na condução do estudo e seus familiares
• Incapaz de cumprir os procedimentos do estudo
• Sensibilidade à heparina ou trombocitopenia induzida por heparina
• Sensibilidade a qualquer uma das intervenções do estudo, ou seus componentes, ou medicamento ou outra alergia

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Código do estudo:

NCT03861273

Tipo de estudo:

Intervencional

Data de início:

julho / 2019

Data de finalização inicial:

novembro / 2022

Data de finalização estimada:

setembro / 2030

Número de participantes:

51

Aceita voluntários saudáveis?

Não